Hastalıkları tedavi etmede heyecan verici bir yöntem olan gen tedavisi, halen deneysel aşamalardadır. Öngörülen, bozuk bir genin yapamadığı işi yapmak üzere, sağlıklı, işlevsel bir genin hücrelere yerleştirilmesidir. Yeni gen, vücuda pek çok farklı yöntemle taşınır. Vücut hücreleri arasında yayılan zararsız bir virüsün üzerine yerleştirilerek veya yağ globülleri üzerinde taşınabilir. Hedef hücrelere ulaştığında, yeni gen, yerleşir ve hücreyi eksik proteini üretmesi için veya başka bir geni devre dışı bırakmak gibi başka bir görev yapması için yönlendirir. Vücuda sonradan taşınan bu yeni genlerin bazıları bulundukları yerde kalıcı olurlar, bazılarınınsa belli aralıklarla yenilenmeleri gerekir.
Kistik fibrozis gibi kalıtsal hastalıklarda, gen tedavisinin etkililiğini araştırmak üzere, çok sayıda klinik deney yürütülmektedir. Kanser tedavisine ilişkin deneylerde, bağışıklık sistemini kanserli hücrelere karşı harekete geçirmek veya kanserli hücreleri tedaviye daha iyi yanıt verebilecek hale getirmek gibi işlemlerde gen kullanımı araştırılmaktadır. Kalp uzmanları, gen tedavisini, kalbin yeni kan damarları oluşturmasını sağlamak için kullanmaktadırlar. Bu, kalp rahatsızlığı olanları, ameliyat olmaktan kurtarabilecek, bir tür biyolojik baypas’tır.
Bu tedavilerin kuramsal olarak insanları sağlıklarına kavuşturma olasılığı olsa da, hastalıkları bozuk genlerden kaynaklananların, değişinimi çocuklarına aktarma olasılığı halen vardır. Ancak bir gün, embriyolara, bozuk genlerin yerine geçecek sağlıklı genler yerleştirmek suretiyle, çocukların sağlık sorunları yaşamalarının önüne geçmek mümkün olabilir.
Gen Tedavisi Nasıl İşe Yarayabilir?
Gen tedavisinde, koroner atardamardaki tıkanmaların tekrar etmesini engelleyen belli bir gen (burada A geni), bir virüsün DNA’sına yerleştirile*bilir. Virüs, bu geni, hastalıklı damarın duvarındaki hedef hücrelerin çekirdeğine taşıyabilir. Daha sonra hücre, tıkanmanın nüksetmesini engelleyen belli bir proteinin birçok kopyasını çıkarabilir.
Kistik fibrozis gibi kalıtsal hastalıklarda, gen tedavisinin etkililiğini araştırmak üzere, çok sayıda klinik deney yürütülmektedir. Kanser tedavisine ilişkin deneylerde, bağışıklık sistemini kanserli hücrelere karşı harekete geçirmek veya kanserli hücreleri tedaviye daha iyi yanıt verebilecek hale getirmek gibi işlemlerde gen kullanımı araştırılmaktadır. Kalp uzmanları, gen tedavisini, kalbin yeni kan damarları oluşturmasını sağlamak için kullanmaktadırlar. Bu, kalp rahatsızlığı olanları, ameliyat olmaktan kurtarabilecek, bir tür biyolojik baypas’tır.
Bu tedavilerin kuramsal olarak insanları sağlıklarına kavuşturma olasılığı olsa da, hastalıkları bozuk genlerden kaynaklananların, değişinimi çocuklarına aktarma olasılığı halen vardır. Ancak bir gün, embriyolara, bozuk genlerin yerine geçecek sağlıklı genler yerleştirmek suretiyle, çocukların sağlık sorunları yaşamalarının önüne geçmek mümkün olabilir.
Gen Tedavisi Nasıl İşe Yarayabilir?
Gen tedavisinde, koroner atardamardaki tıkanmaların tekrar etmesini engelleyen belli bir gen (burada A geni), bir virüsün DNA’sına yerleştirile*bilir. Virüs, bu geni, hastalıklı damarın duvarındaki hedef hücrelerin çekirdeğine taşıyabilir. Daha sonra hücre, tıkanmanın nüksetmesini engelleyen belli bir proteinin birçok kopyasını çıkarabilir.
